中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目（三期） 项目公示
中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目（三期）
项目公示
一、项目背景及目的
儿童矮小症是儿科较常见疾病，是指在相似的生活环境下，同种族、同性别和同年龄的个体身高低于正常人群平均身高2个标准差(-2SD)，或低于第三百分位数(-1.88SD)。儿童矮小症原因复杂，内分泌疾病、先天遗传代谢性疾病、骨骼畸形、营养不良、精神心理因素、不合理使用药物等均可能导致矮小症。
矮小症儿童由于存在身体弱势，容易形成社会心理问题，表现出内向、抑郁，可能存在学习和社交障碍。严重矮小更可能会对患者成年后的职业生涯造成了极大的威胁。因此，针对矮小症儿童临床提倡早期发现早期治疗。外源性补充生长激素是治疗矮小症儿童的主要方法。目前临床上使用的生长激素主要有一天注射一次的短效和一周注射一次的长效两种剂型。短效生长激素因为上市时间较早，故应用范围较广。国外多项研究发现，短效生长激素治疗普遍存在漏针现象，依从性不佳，严重影响治疗效果。长效生长激素则可减少注射频率，从根本上提高治疗依从性。上世纪国外发起的多个矮小儿童接受生长激素治疗的真实世界患者登记研究。纳入样本量为2.5万-10万不等。研究结果广泛发掘了生长激素潜在的长期不良事件结局。为后续药物使用、研究设计提供坚实参照。
本项目旨在建立国内样本量最大的生长激素治疗矮小症儿童的长期安全性监测和疗效观察数据库，同时收集生长激素治疗后预期之外的、可能既往未发掘的潜在罕见不良事件发生情况，而要发掘潜在罕见不良事件，收集的样本量越大，则越有把握。基于既往国际数据库搭建经验，通常不会对样本量设上限。但因为伦理通常要求有固定的样本量，因此根据既往国际数据库的经验，结合临床实际中认为，发现总发病率为0.1%的罕见不良事件更有利于患者长期安全。故研究先采用最低把握度，即假定某罕见不良事件的总发病率为0.1%，若有95%的概率发现至少一种罕见不良事件，考虑20%脱落率后研究至少需要纳入5000例患者。 同时，基于研究开展的可行性评估及研究过程的可把控性，决定第一阶段先纳入5000例。研究开展2年后，基于项目推进情况综合评估， 认为增加把握度以发现更罕见的不良事件具备更高临床价值及实操性，故后续计划每阶段以5000例为目标，分阶段增加样本量。从而实现本项目的最终目标，即建成国内生长激素治疗矮小儿童的最大数据库，收集真实世界中GHD，ISS,TS等不同适应症矮小患儿接受生长计算治疗后的疗效和安全性，进行多篇文章发表，弥补生长激素在注册临床试验中目标人群的局限性，为临床诊疗提供诊疗指导。
二、项目内容
基于上述背景，本项目已于2023年1月-2025年12月、2024年4月-2027年12月分别开展了“中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目”与“中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目（二期）”（以下分别简称“一期”“二期”），总计规划参研中心共计300家，患者数10000例。目前一期二期的300家参研中心均已启动，已入组患者7500例。此项目受到了研究中心的广泛好评。为满足医院参与研究意愿，扩大患者数据同时确保数据库更具备严谨性，以及对收集患者在生长激素治疗期间的安全性和疗效数据具备持续性，并在患者停药后，能够持续随访患者的安全性等数据至患者达到近似成人身高，预计收集16年，为生长激素的安全性和疗效建立长期监测机制，北京生命绿洲公益服务中心发起“中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目（三期）”以下简称项目三期。项目三期规划增加中心数450家，患者数量5000例，同时对一/二期已经入组患者进行第2年随访。
三、遴选标准
凡有意参与本数据库项目的医院、科室和儿科医师需分别满足以下标准：
1、医院：
医院的检验科、或外检机构的检测条件需符合国家实验室质检标准
2、科室：
（1）医院有儿科、儿科内分泌科室或儿童保健科室（门诊部或住院部）
（2）已具备数据库运作的相关人员配备及硬件设施者优先
已建立医院生长发育障碍相关数据库的单位优先（纸质或电子版均可）
3、儿科医师：
（1）医师能及时监测不良事件，并能及时上报
（2）医生愿意将自己的患者病历录入到数据库中，并愿意与其他医生共享数据库
（3）医生具有以数据库为依托，开展相关科研研究的愿望
（4）医师为医院正式编制的主治及以上职称
四、项目的目标人群
全国450家医院相关领域科室医生及5000名患者
五、项目周期
2025年5月-2029年6月
六、申请方式
申请参与项目的医院，需填写附件申请表，并将申请表发送至如下邮箱
王畅：wangchang@ilvzhou.com
七、申请截止日期
2026年12月
八、项目联系人
王畅：010-58692280
