优享无纤患者救助项目 项目公示
优享无纤患者救助项目
项目公示
- 一、项目背景
神经纤维瘤病是一种多系统的疾病，会累及皮肤系统、神经系统、骨骼等，危害广泛，患者的平均寿命比正常人低20年。在美国、欧洲，神经纤维瘤病被认定为罕见病。在神经纤维瘤病中，Ⅰ型神经纤维瘤病最常见，全球新生儿发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断，中国暂无流行病学数据，推算发病率为5/100万。30%-50%的Ⅰ型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。
从医生处获悉硫酸氢司美替尼胶囊(商品名：科赛优/ KOSELUGO)，之前有进行过EAP(early access program)项目，并获知EAP项目即将到期，将不再无偿给予神经纤维瘤患者硫酸氢司美替尼胶囊药品，参加EAP项目的神经纤维瘤患者将面临治疗中断药的风险。为了帮助神经纤维瘤患者得到及时有效的治疗，减轻患者经济负担，延续生命，更有效地减轻患者的病痛，提高患者生存质量，减轻疾病费用负担，北京生命绿洲公益服务中心与中国初级卫生保健基金会一同发起并开展“优享无纤患者救助项目”。
二、项目启动及申请截止时间
启动时间：2023年11月1日
申请截止日期：2023年11月30日
三、患者申请条件
医学条件
1、3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
2、患者在接受科赛优治疗期间，经临床评估能继续从科赛优治疗中获益，且无不可耐受的毒副反应。
援助对象及方案
援助对象——3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
项目援助方式——确诊为伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。经指定医疗机构评估确认符合硫酸氢司美替尼胶囊（通用名：科赛优/ KOSELUGO）的适应症，经项目医生评估需使用硫酸氢司美替尼胶囊（科赛优®）治疗，且难以继续承担药品费用。经基金会审核通过，最多为其援助84天硫酸氢司美替尼胶囊（科赛优®）。
注：
1）本项目援助对象为持有中华人民共和国居民身份证/军官证的大陆儿童患者。
2）无法手术的丛状神经瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
四、终止条件
1、用药期间出现严重过敏反应或严重不良反应，经医生判断需中止用药的患者；
2、其法定监护人、直系亲属要求停止继续使用科赛优治疗；
3、拒绝根据项目方案与规程接受医学条件审查；
4、未能按期提供医学资料证明其从科赛优治疗中获益其肿瘤没有进展；
5、患者死亡
6、提供不实、虚假的医学或经济证明；
7、将救助药品出售或转赠他人；
8、由于不可抗力等造成项目被迫终止；
9、患者自愿退出慈善项目；
10、已过本项目申请截止时间或未到申请截止时间但救助药品已经使用完毕；
11、每两周将有工作人员致电核实药品使用情况，请注意接听并配合工作人员核实相关信息，拒不配合的患者及其家属，将取消援助资格。
五、项目联系方式
电子邮箱：youxiangwuxian@ilvzhou.com
资料邮寄地址:（只接收 顺丰快递）湖北省武汉市洪山区光谷中心花园鲁巷揽投部 收件人：优享无纤项目办 联系电话：010-58103096
六、项目监察
项目办对获取援助的患者定期进行抽查，核对个人信息和相关资料，如发现不符将立即停止援助。
七、法律声明
(1) 本项目是一项慈善项目，不影响医生的诊治及处方行为， 医生根据患者疾病情况和治疗规范对患者进行治疗。
(2) 对于患者的个人信息及医学资料（"患者信息和资料"），我们将严格保密，不会用于任何商业用途，仅用于项目的管理、执行和审计。患者信息和资料将由主办方或项目委托执行保留，除卫生监管部门或其他国家监管机关审查监督外，不会披露给其他第三方。
(3) 本项目为慈善项目，患者自愿申请。援助所可能产生的所有不良反应中国初级卫生保健基金会不承担责任和义务。
(4) 本项目只对能够严格按照项目规定程序申请的患者提供药品援助。因个人原因不能按项目规定申请和领取援助药品的患者将自行承担因此而产生的后果。
(5) 患者及家属须积极配合，保持与项目办公室通讯畅通。因患者自身原因导致申请、受助等延误的，患者自行承担责任。
(6) 患者或其家属影响各项目医院正常工作，情节严重者，项目办将取消其援助资格。
(7) 本项目的任何信息均以项目办正式发布的信息为准，项目办不为误信其他渠道信息产生的任何后果承担责任。
(8) “优享无纤患者救助项目”的一切解释权归中国初级卫生保健基金会所有。
优享无纤患者救助项目办公室
