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l 《罕见病的用药保障》 夏苏建教授 暨南大学
我国罕见病用药发展正处于历史最好的时期，国家政策利好，医疗、医保、医药“三医”联动破解罕见病诊疗难、用药难的困境。但目前我国罕见病的用药保障的根本问题尚未解决，患者常常陷入无药可医、无钱可治、有药无法治的局面。罕见病的用药依然存在高价格、低可及性等一系列问题。如何提高罕见病的用药保障水平，各地方也在积极探索罕见病保障机制。
对罕见病的认识水平首先直接关系到罕见病的用药保障，我国罕见病的防治重点在于可防可治。可防：有产前诊断方法的罕见性遗传病，减少增量，抓高危人群；可治：有特效治疗方法，可挽救生命的罕见性遗传病，提高医药可及性。有的放矢的构建我国罕见病多层次医疗保障系统，借鉴国外法规体系，逐步完善我国罕见病药物研发及保障体系。未来3至5年将推出完善的1+N多方支付机制等一系列举措，持续推进我国罕见病防治体系。
在本次会议的讨论互动环节，南方医科大学南方医院医务处吴志华处长，作为讨论环节的主持人邀请孙竞教授、蒋海山教授、何艳玲教授、何丽雅教授、兰和魁教授与药学部专家就集采落地、集中采购下如何保证临床用药等相关问题进行了积极的讨论。
l 广东联盟集中带量采购医院落地相关问题
l 临床药学部、采购部在集采中还面临着品规的限制问题，集采药品品种出现无儿童剂量等现象，以中标的异丙托溴铵为例，集采的该药无儿童剂量，因此我们呼吁在招标中尽量满足儿科特殊使用的诉求。
l 集采品种增多，医疗机构完成任务难度大。今年涉及276个品种。未来可能面临的633个以上的品种。既往国采执行大部分由药学主抓，随着国采及省集采的推进，医院任务繁重，管理难度大，需要医院MDT团队管理。
l 罕见病纳入医保后，一个现实的问题就是医院的绩效考核问题。在保障罕见病患者的药物供应的情况下，医院的绩效会面临挑战。对于集采如何做好满足国家政策、保障临床诉求、满足患者需求的三者平衡是医院的难点。
l 集中采购下如何保证临床用药
l 在临床集采的执行过程中，可能会出现一刀切的“唯低价论”或者“次低价论”。但实际上，带量执行是以保障医疗质量为先，生物等效性并不意味着疗效等效、安全等效性。临床上对于患者用药需求能否做需求分层，根据不同的患者需求选择原研药或国产药。
l 临床上我们应该以患者为中心，对于患者应有多样化的治疗选择。对于罕见病诊疗来说，要满足患者的集中管理，血友病定点医院的药物选择需要多品规才能满足治疗需求。如何打通罕见病临床用药的“最后一公里”，不限制罕见病用药品规是业内所关注的。
以血友病为例，血友病患者的临床情况不同，治疗需求存在差异，治疗药物需多品规配置。限制品规、单一品规无法做到个体化治疗。凝血因子是治疗短缺药，供求紧张，要保障血友病患者的药品供应和药品的选择需要各方参与，多厂家竞争对行业和患者获益更多，多方共谋促进领域发展。
l 血友病家庭治疗在血友病患者治疗中扮演着重要角色，血友病患者可以在家庭中选择静脉注射方式治疗，但是政策规定门诊静脉治疗药物不能给到患者，这对于我国血友病患者的家庭治疗的开展带来了很大的限制。
l 罕见病用药开通双通道可行性
讨论中专家还提及到双通道支付的落地还在探索中，未来期待更多的可能性。罕见病的领域发展需要各方的努力，道阻且长，行则将至。我们必将迎来罕见病治疗更好的未来！
综上所述，北京生命绿洲公益服务中心举办的“血友病MDT研讨会罕见病用药保障”活动举行圆满成功，且就罕见病集采落地、中采购下如何保证临床用药等相关问题进行了积极的讨论，且提及到双通道支付的落地还在探索中，未来期待更多的可能性。罕见病的领域发展需要各方的努力，道阻且长，行则降至。我们必将迎来罕见病治疗更好的未来！
血友病MDT研讨会罕见病用药保障 项目公示
血友病MDT研讨会罕见病用药保障 项目公示
血友病MDT研讨会罕见病用药保障
国家卫生健康委员会于2022年4月颁布《国家三级公立医院绩效考核操作手册（2022版）》，在行业多年持续呼吁下，一些重要考核指标发生调整，罕见病药品及国家医保谈判药品产生的收入增幅不纳入医疗收入增幅指标统计；2022年《政府工作报告》提出，罕见病用药保障需被加强。为响应国家关注罕见病患者的政策号召，推动健康中国2030年的规划纲要和目标以及中国罕见病领域的发展，北京生命绿洲公益服务中心于4月8日在广州举办“血友病MDT研讨会罕见病用药保障”，邀请了领域内专家学者共同探讨罕见病用药保障的未来。
l 《广东联盟集采政策解读》解读 刘世霆教授 南方医科大学南方医院
目前，国家组织药品集中采购的前七批涉及357个品种。广东省际联盟药品带量采购，涉及省采276个品种。未来面临的是633个以上的品种。参与本次药品集采报量的联盟地区包括广东、山西、江西、河南、广西、海南、贵州、青海、宁夏、新疆、新疆生产建设兵团11个省、自治区。本次集采首次纳入了血液制品和基础输液，血液制品的采购单分为5组，分别为：静注人免疫球蛋白、人血白蛋白、人凝血因子Ⅷ、人纤维蛋白原、人免疫球蛋。其他药品分为三类：葡萄糖/氯化钠/葡萄糖氯化钠注射剂、非独家药品和独家药品。血液制品不区分A/B采购单，其他药在细分的过程中还详细区分了A/B采购单。
采购文件要求，企业报价以申报品规最小计量单位（指单片/单粒/单袋/单支等）作为申报价。申报价为申报企业的实际供应价，应包括税费、配送费等在内的所有费用。同时，还对最低价格作出了明确的规定，最低价格是指截止至 2021年12月1日各省的省级挂网价格或省级中标价格。
l 《广东联盟集采政策解读》解读 刘世霆教授 南方医科大学南方医院
目前，国家组织药品集中采购的前七批涉及357个品种。广东省际联盟药品带量采购，涉及省采276个品种。未来面临的是633个以上的品种。参与本次药品集采报量的联盟地区包括广东、山西、江西、河南、广西、海南、贵州、青海、宁夏、新疆、新疆生产建设兵团11个省、自治区。本次集采首次纳入了血液制品和基础输液，血液制品的采购单分为5组，分别为：静注人免疫球蛋白、人血白蛋白、人凝血因子Ⅷ、人纤维蛋白原、人免疫球蛋。其他药品分为三类：葡萄糖/氯化钠/葡萄糖氯化钠注射剂、非独家药品和独家药品。血液制品不区分A/B采购单，其他药在细分的过程中还详细区分了A/B采购单。
采购文件要求，企业报价以申报品规最小计量单位（指单片/单粒/单袋/单支等）作为申报价。申报价为申报企业的实际供应价，应包括税费、配送费等在内的所有费用。同时，还对最低价格作出了明确的规定，最低价格是指截止至 2021年12月1日各省的省级挂网价格或省级中标价格。
l 《罕见病的用药保障》 夏苏建教授 暨南大学
我国罕见病用药发展正处于历史最好的时期，国家政策利好，医疗、医保、医药“三医”联动破解罕见病诊疗难、用药难的困境。但目前我国罕见病的用药保障的根本问题尚未解决，患者常常陷入无药可医、无钱可治、有药无法治的局面。罕见病的用药依然存在高价格、低可及性等一系列问题。如何提高罕见病的用药保障水平，各地方也在积极探索罕见病保障机制。
对罕见病的认识水平首先直接关系到罕见病的用药保障，我国罕见病的防治重点在于可防可治。可防：有产前诊断方法的罕见性遗传病，减少增量，抓高危人群；可治：有特效治疗方法，可挽救生命的罕见性遗传病，提高医药可及性。有的放矢的构建我国罕见病多层次医疗保障系统，借鉴国外法规体系，逐步完善我国罕见病药物研发及保障体系。未来3至5年将推出完善的1+N多方支付机制等一系列举措，持续推进我国罕见病防治体系。
在本次会议的讨论互动环节，南方医科大学南方医院医务处吴志华处长，作为讨论环节的主持人邀请孙竞教授、蒋海山教授、何艳玲教授、何丽雅教授、兰和魁教授与药学部专家就集采落地、集中采购下如何保证临床用药等相关问题进行了积极的讨论。
l 广东联盟集中带量采购医院落地相关问题
l 临床药学部、采购部在集采中还面临着品规的限制问题，集采药品品种出现无儿童剂量等现象，以中标的异丙托溴铵为例，集采的该药无儿童剂量，因此我们呼吁在招标中尽量满足儿科特殊使用的诉求。
l 集采品种增多，医疗机构完成任务难度大。今年涉及276个品种。未来可能面临的633个以上的品种。既往国采执行大部分由药学主抓，随着国采及省集采的推进，医院任务繁重，管理难度大，需要医院MDT团队管理。
l 罕见病纳入医保后，一个现实的问题就是医院的绩效考核问题。在保障罕见病患者的药物供应的情况下，医院的绩效会面临挑战。对于集采如何做好满足国家政策、保障临床诉求、满足患者需求的三者平衡是医院的难点。
l 集中采购下如何保证临床用药
l 在临床集采的执行过程中，可能会出现一刀切的“唯低价论”或者“次低价论”。但实际上，带量执行是以保障医疗质量为先，生物等效性并不意味着疗效等效、安全等效性。临床上对于患者用药需求能否做需求分层，根据不同的患者需求选择原研药或国产药。
l 临床上我们应该以患者为中心，对于患者应有多样化的治疗选择。对于罕见病诊疗来说，要满足患者的集中管理，血友病定点医院的药物选择需要多品规才能满足治疗需求。如何打通罕见病临床用药的“最后一公里”，不限制罕见病用药品规是业内所关注的。
以血友病为例，血友病患者的临床情况不同，治疗需求存在差异，治疗药物需多品规配置。限制品规、单一品规无法做到个体化治疗。凝血因子是治疗短缺药，供求紧张，要保障血友病患者的药品供应和药品的选择需要各方参与，多厂家竞争对行业和患者获益更多，多方共谋促进领域发展。
l 血友病家庭治疗在血友病患者治疗中扮演着重要角色，血友病患者可以在家庭中选择静脉注射方式治疗，但是政策规定门诊静脉治疗药物不能给到患者，这对于我国血友病患者的家庭治疗的开展带来了很大的限制。
l 罕见病用药开通双通道可行性
讨论中专家还提及到双通道支付的落地还在探索中，未来期待更多的可能性。罕见病的领域发展需要各方的努力，道阻且长，行则将至。我们必将迎来罕见病治疗更好的未来！
综上所述，北京生命绿洲公益服务中心举办的“血友病MDT研讨会罕见病用药保障”活动举行圆满成功，且就罕见病集采落地、中采购下如何保证临床用药等相关问题进行了积极的讨论，且提及到双通道支付的落地还在探索中，未来期待更多的可能性。罕见病的领域发展需要各方的努力，道阻且长，行则降至。我们必将迎来罕见病治疗更好的未来！
